Наукова рада SMA, міністр охорони здоров’я д-р. Він зібрався в Білкентському кампусі під головуванням Фахреттіна Кока. Після зустрічі міністр Коджа зробив письмову заяву. У своїй письмовій заяві після засідання Наукової ради SMA міністр Коджа заявив, що обговорювалися результати сканування SMA, процеси лікування пацієнтів, лікування яких триває, та останні розробки в методах лікування.
Нагадуючи, що СМА є спадковим, прогресуючим, хронічним неврологічним захворюванням, Кока сказав: «До 2016 року через це захворювання, яке не було відомого лікування у світі, ми втратили майже 1 відсотків дітей із формою 90 типу. захворювання до досягнення ними 2-річного віку. Після того, як у 2016 році у світі почали використовувати препарат з діючою речовиною «нусінерсен», з’явилася можливість зберегти цих малюків живими. Відразу після цього лікування нузінерсеном почало надаватися безкоштовно всім нашим пацієнтам у нашій країні, ставши прикладом для багатьох країн світу. «Наразі 1024 наших пацієнтів отримують це лікування безкоштовно».
Підкреслюючи, що наукові дані з часом показали, що це лікування слід застосовувати якомога раніше, щоб воно було більш ефективним, Коджа зазначив, що скринінг новонароджених на SMA було розпочато по всій Туреччині в травні 2022 року.
Міністр Коджа сказав: «У цьому контексті на даний момент 753 тисячі 350 немовлят були скановані на SMA. Ми надавали лікування тим малюкам, чиї лікарі визначили, що вони потребують ліків якнайшвидше. «Наша виживаність у перші 6 місяців становила 100 відсотків у наших немовлят, яким був поставлений діагноз у програмі скринінгу новонароджених і які завершили курс лікування нузінерсеном», — сказав він.
«Наша країна є однією з небагатьох країн, які можуть проводити програму передшлюбного скринінгу».
Заявивши, що Наукова рада SMA прискіпливо стежила за розробками протягом останніх 5 років щодо запобігання захворюванню, і в рамках цього було впроваджено програму дошлюбного скринінгу, яку можуть зробити лише деякі країни світу, Коджа сказав: «Ця програма доступна як для молодят, так і, за бажанням, для тих, хто вже одружився до початку цієї практики.» Включає пари. Під час цього скринінгу парам, які є носіями SMA, безкоштовно надають генетичне консультування та селективне застосування до вагітності, що дозволить їм народити здорових дітей. «Наша країна — одна з небагатьох країн світу, яка може це зробити», — сказав він.
Вийшов на завершальний етап реєстрації препарату СМА у формі розчину.
Міністр Коджа підкреслив, що Наукова Рада також уважно стежить за науковими розробками, що стосуються інших препаратів, розроблених для використання при СМА, крім надання пацієнтів першої лікарської терапії та відстеження їхніх даних, і сказав:
«У цьому контексті також контролюються всі дані щодо нусінерсену, препарату з діючою речовиною «рисдіплам» і препарату під назвою «Золгенсма». Усі три ці методи лікування є генною терапією. Жоден із трьох методів лікування не є кращим.
Законодавчі процедури, необхідні для надходження в нашу країну препарату з діючою речовиною Risdiplam, були завершені відповідною компанією та подана заявка. Наукові дані щодо цього препарату, які також запропонують нашим пацієнтам можливість давати його перорально у формі розчину, були оцінені, і досягнуто фінального етапу для ліцензування відповідного препарату. На сьогоднішньому засіданні нашого наукового комітету були ретельно оцінені всі деталі нашої системи охорони здоров’я, включно з тим, як буде готуватися препарат і як він буде доставлений нашим пацієнтам. Найближчими днями ми завершимо процес ліцензування цього препарату. Було вирішено запропонувати цей препарат як варіант для пацієнтів, яким складно призначати лікування нурсінерсеном, ефективність якого відома. «Зі збільшенням даних по країні принципи практики будуть переглядатися Науковою радою».
Кока підкреслив, що таким чином два препарати тепер будуть включені в керівництво з лікування пацієнтів зі СМА.
«Відомо, що лікування Zolgensma не приносить користі пацієнтам із симптомами».
Міністр охорони здоров’я Коджа підкреслив, що всі наукові дані та розробки щодо оцінок, зроблених Науковою радою SMA щодо лікування під назвою Zolgensma, також відомого як «генна терапія», уважно стежилися.
Наголошуючи, що головне для Міністерства – це оцінка Наукових рад і захист пацієнтів від шкоди, заподіяної глобальними акторами, Коджа сказав: «У цьому сенсі існують серйозні застереження як щодо наукових даних, так і щодо застосування на пацієнтів щодо зазначеного препарату. «У результатах експерименту були виявлені невідповідності, які стали підставою для реєстрації препарату в США, і наукову публікацію, що містить ці дані, довелося видалити з дуже престижного наукового журналу».
Заявивши, що ліки призначають пацієнтам із ШВЛ-залежним типом 1 і деякими пацієнтами типу 2, які явно неефективні, а також дітям із розвиненими симптомами за рахунок підтасування мрій їхніх сімей, Кока продовжив наступне:
«На цьому етапі ми хотіли б, щоб ви знали, що кожна дитина зі СМА, народжена в нашій країні, отримує лікування з відомою ефективністю, і що, як Міністерство охорони здоров’я, ми не схвалюємо жодну з кампаній допомоги СМА. Відомо, що лікування Zolgensma не приносить користі пацієнтам із симптомами. Проте кампанії проводяться навіть для цих пацієнтів, які мають симптоми, залежать від пристрою та не отримають користі від лікування. Фактично, у нас є багато немовлят, яких вивезли за кордон з такими кампаніями і отримували лікування Zolgensma без нашого дозволу, а коли вони не бачили жодної користі, вони зверталися до нашого Міністерства з проханням продовжити лікування nusinersen.
Незважаючи на все це, щоб не ігнорувати можливість того, що це може принести додаткову користь нашим пацієнтам, обговорювалися відповідні посадові особи компанії, хоча вони не мали законної заявки на надходження препарату в нашу країну, і ці дані були повторно представлені нашій Науковій раді шляхом отримання наукових доказів. «Оцінка, проведена нашою науковою радою, показала, що досі немає жодного порівняльного наукового дослідження, яке б показало перевагу лікування препаратом під назвою Zolgensma над іншими методами лікування».
«Наша наукова рада SMA зробить оцінку якомога швидше»
Кока також зазначив, що Європейське агентство з лікарських засобів нещодавно ввело обмеження для дітей старше 12 місяців через побічні ефекти лікування Zolgensma, і зробив наступні заяви:
«За цією ситуацією уважно стежить наша вчена рада. Проте є дослідження, опубліковані за останні 0 місяців, які показують, що препарат під назвою Zolgensma має таку ж ефективність, як і інші препарати для немовлят SMA типу 6, які не мають симптомів після скринінгу новонароджених у віці 1-5 тижнів. Вважалося, що було б доцільно зробити нову оцінку, запросивши дані реального життя у відповідної компанії, щоб провести нову перевірку. Наша наукова рада SMA зробить цю оцінку якомога швидше».
Нурсінерсен, один із трьох препаратів, що використовуються в лікуванні СМА у світі, отримав ліцензію в нашій країні, а рисдіплам подав заявку на отримання ліцензії та знаходиться на завершальній стадії. Zolgensma, з іншого боку, не робила жодних спроб отримати ліцензію. «Ліцензування є надзвичайно важливим для відстежуваного та безпечного застосування лікування».
«Ми не погодимося, щоб надія наших сімей використовувалася в комерційних цілях».
Міністр Коджа заявив, що вони прагнуть підтримувати медичне обслуговування та догляд на основі реалістичних очікувань для пацієнтів зі СМА та їхніх сімей на найвищому рівні, дотримуючись стандартних правил догляду, і зробив таку оцінку:
«Окремо хочемо зазначити, що зловживання надією ми не допускали і не допускатимемо в майбутньому. Ми не дозволимо використати надію наших родин у комерційних цілях. Раніше ми заявляли, що не дозволимо використовувати наших дітей як піддослідних. Ми хочемо, щоб ви знали, що ми дотримуємося цієї позиції. Проте ми готові надати необхідні зручності для будь-якого лікування, ефективність якого доведена науковими доказами».
Першим залиште коментар