Члени Наукового комітету SMA, службовці Міністерства та асоціації SMA взяли участь у семінарі з сучасних методів лікування м’язової атрофії хребта (SMA), організованому Міністерством охорони здоров’я методом відеоконференції.
Члени вченої ради SMA поділились даними про препарати SMA, які використовувались на засіданні. Крім того, вони виступили з презентаціями про найсучасніші наукові дослідження щодо можливої генної терапії, які вийшли на перший план останнім часом.
У презентаціях наукової ради; донедавна, без будь-якого лікування SMA вперше в 2016 році після виходу препарату, Туреччина того ж року була висловлена, що ліки у світі, як одна з перших країн, всі пацієнти SMA типу 1 мають доступ до безкоштовної пропозиції. Також було підкреслено, що незабаром після цього наші пацієнти 2-го та 3-го типів, які є більш легкими формами захворювання, які не входять у сферу відшкодування більшості країн світу, мають вільний доступ до препарату в нашій країні.
Вказуючи на те, що твердження про те, що ці пацієнти не отримують лікування і що вони помруть, якщо не отримуватимуть генну терапію до 2 років, не відображають істини, Науковий комітет поділився наступною інформацією:
«Наші пацієнти з SMA, оцінка заявки яких завершена, все ще отримують користь від лікування, яке, як відомо, є ефективним та побічним ефектом і яке успішно застосовується в нашій країні.
Дані про генну терапію, яка була розроблена нещодавно і є на порядку денному, наш науковий комітет негайно і прискіпливо вивчив, як і в першому процесі. Лише за останні 2 місяці наш науковий комітет зібрався 5 разів і вивчив дані про препарат.
Опублікованих на наукових платформах доказів щодо ефективності генної терапії поки що недостатньо, і немає жодних доказів того, що вона перевершує терапію, що проводиться в даний час. Деякі дослідження повідомляли про серйозні побічні ефекти, особливо печінкову недостатність та низький рівень тромбоцитів (тенденція до кровотеч).
Крім того, як частина процедури застосування генної терапії, імунну систему потрібно пригнічувати принаймні протягом одного місяця, особливо у деяких пацієнтів з більшою вагою цей процес може зайняти до 1 року. У наших і без того неміцних пацієнтів із SMA типу 1 інфекції та пригнічення імунної системи становлять більший ризик, і перебіг будь-якої хвороби може призвести до летального результату незалежно від захворювання ".
Члени наукової ради, враховуючи всі ці наукові дані; Він заявив, що застосування генної терапії наразі непридатне, і що розвиток подій буде продовжуватися на тій підставі, що існуючі дані недостатні з точки зору співвідношення користь-шкода, що вже застосовується лікування з відомою ефективністю, а імуносупресія під час спалаху захворювання Covid-19 може збільшити ризик смерті.
Науковий комітет SMA збирається щомісяця, щоб стежити за розвитком нових альтернативних методів лікування. НУО та сім'ї регулярно інформуються.
Першим залиште коментар